2026基因治疗密集获批：从遗传性耳聋到视网膜病变，CGT产业驶入快车道

2026年，基因治疗领域迎来一波密集的获批与临床突破。从全球首款针对遗传性耳聋的OTOF基因疗法获美国FDA批准，到国内眼科基因治疗密集拿到临床批件，再到体内碱基编辑疗法在顶级期刊交出亮眼数据，细胞与基因治疗（CGT）正以前所未有的速度从实验室走向病床。本期生物资讯梳理这条正在加速的产业主线。

一、全球首款OTOF基因疗法获FDA批准

2026年4月，美国FDA批准了Otarmeni（lunsotogene parvec-cwha），这是全球首个获批用于OTOF相关遗传性耳聋的基因疗法。OTOF基因编码耳铁蛋白（otoferlin），该蛋白对声音信号跨突触传递至关重要；其突变会导致重度到极重度感音神经性耳聋，约占全球先天性非综合征性耳聋的2%至8%，影响约20万名儿童与成人。Otarmeni通过一次性手术将功能正常的OTOF基因直接递送至内耳耳蜗，让听觉细胞重新合成缺失蛋白，从而"修复"而非"放大"声音。临床观察显示，越早干预、患者内耳毛细胞功能保留越完整，听力恢复与语言发育的机会越大。

二、体内碱基编辑接连突破：尧唐生物与CRISPR Therapeutics

在体内基因编辑方向，2026年同样捷报频传。国内企业尧唐生物旗下体内碱基编辑药物YOLT-101治疗家族性高胆固醇血症的I期临床数据发表于《Nature Medicine》：单次静脉输注后24周，PCSK9平均下降74.4%，低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）持续降低52.3%，且总体耐受良好、无严重不良事件。其另一款药物YOLT-203获FDA再生医学先进疗法（RMAT）认定，是全球首个获此认定的体内基因编辑治疗原发性高草酸尿症（PH1）的药物。与此同时，全球首款CRISPR基因编辑药物CASGEVY在2026年第二季度实现收入7600万美元，环比增长78%、同比增长151%，上半年累计约1.19亿美元；FDA更将其适用年龄下限扩展至2岁及以上，从提交到获批仅用53天，约5500名患儿首次获得治疗资格。

三、眼科基因治疗国内密集获批临床

2026年8月，武汉中眸医疗自主研发的ZM-02眼用注射液获国家药监局核准签发《药物临床试验批准通知书》，同意开展治疗晚期视网膜色素变性的临床试验。ZM-02是新一代光遗传学基因疗法，通过单次玻璃体腔注射将新型光敏蛋白基因递送至视网膜细胞，采用非基因突变位点依赖性策略，可广泛适用于遗传性及获得性视网膜退行性疾病。此前该药已于2024年获FDA孤儿药资格认定。同一时期，天泽云泰全资子公司泰昶生物申报的基因治疗产品VGR-R01境内生产注册上市许可获NMPA受理并被纳入优先审评，预计2027年在中国获批上市，该药是全球首款进入注册临床阶段针对结晶样视网膜变性的治疗药物。

四、制度红利：CGT产业步入快车道

政策与制度的护航是这一轮突破的重要背景。随着第818号令《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》与第828号令《中华人民共和国药品管理法实施条例》实施，CGT产业步入发展快车道。以上海浦东为代表，从药品上市许可持有人制度试点，到研发用物品"白名单"便利化通关，再到商业医疗补充保险改革、进口转产管理制度研究，一系列创新举措为技术升级和成果转化提供全方位赋能。2026年5月，尧唐生物完成近五亿元人民币C轮融资，天泽云泰科创板IPO申请也于6月获上交所受理，拟募资25.03亿元，资本正在用脚投票。

五、冷静看风险与可及性

需要清醒的是，基因治疗仍面临高投入、高风险与可及性挑战。以CASGEVY为例，其采用体外编辑患者自体造血干细胞再回输的复杂流程，成本与操作门槛较高；多数管线仍处早期临床，长期安全性数据有待积累。此外，OTOF疗法目前仅适用于保留一定听觉细胞功能的患者，对已有细胞丧失者暂无修复空间。对行业而言，从"政策驱动"转向"产业能力驱动"才是持久之道——底层技术创新、规模化生产与支付体系完善，将共同决定这些突破能否真正惠及患者。