2026“去动物化”元年：类器官与器官芯片如何改写新药研发规则

2026年被不少研究者称为新药研发的“去动物化”元年。一边是实验猴价格一度攀到每只二十万元量级，把临床前成本推到与临床早期倒挂的尴尬位置；另一边是7月7日国家药监局药品审评中心就“推进新方法研究和应用试点计划（先锋计划）”公开征求意见，把类器官与器官芯片正式推进监管试点。技术从“实验室可用”走向“监管可采信”，这条分界线一旦跨过，药物评价体系的底层逻辑就会发生变化。

一、痛点：为无效预测买单的研发模式

新方法学（NAMs）之所以在2026年集中爆发，根源是传统动物试验的预测力与成本已经失衡。产业界常引用的一组数据是：传统动物模型预测人体反应的准确率仅在50%至65%之间，而超过90%的候选药物最终因临床失败折戟。这意味着药企投入的巨额费用，很大一部分实际上是在为“无效的预测”付费。

药审中心在征求意见稿中也点明了症结：传统动物试验周期长、成本高、通量低，加之种族差异，结果外推到人体的准确性有限；而抗体、抗体偶联药物等大分子研发热潮又让非人灵长类动物需求持续攀升，供需矛盾进一步尖锐。更棘手的是，细胞治疗与基因治疗产品多为人源或人源化，常规动物试验本身就不适用。

二、监管变局：三年之内全球规则重写

美国方面，2022年12月《FDA现代化法案2.0》废除了上市前必须开展动物试验的强制要求；2025年4月FDA发布《减少临床前安全性研究中动物试验路线图》；2026年3月进一步发布NAMs一般考量指南草案，提出四大验证原则；4月发布《减少非临床研究中的动物试验：第一年进展与未来方向》，一年内完成了单抗动物试验减少指南草案、证据权重在致癌性试验豁免中的扩展应用、毒性数据库与NAMs应用实例数据库开放等多项任务；5月又把动物试验减少的药物类别扩大到肿瘤生物制品及偶联产品。审评实践层面，FDA已批准过完全基于人源血管化类器官疗效数据的联合疗法申请。

欧洲与日本同步推进。EMA于2025年7月正式取消药物兔热原试验、改用单核细胞激活试验，相关药典章节在2026年废止；2026年3月就虚拟对照组的资格认定征求意见；欧盟委员会承诺在2026年底前提出逐步淘汰化学品安全评估动物试验的路线图；英国MHRA承诺在2026年底前推出针对完全不含动物数据申报的提前审查机制；日本PMDA设立跨部门NAMs工作组，并于2026年5月发布单抗一般毒性评价考量文件。

中国路径：从课题研究到不设名额的试点

中国的监管布局走的是“课题先行、试点跟进”。药审中心此前已在基因治疗、基因修饰细胞治疗产品的非临床指导原则中，建议在缺少动物模型时采用体外试验系统提供补充信息；NMPA先后开展类器官与器官芯片评价研究、性能评价关键技术及应用标准研究等课题；中检院成立创新方法评价中心，构建创新方法评价与应用的技术规范体系。2026年1月，“新药非临床研究动物试验减少或替代策略探索”成为药品监管科学全国重点实验室资助课题，计划两年内形成一系列指导文件或共识，内容包括哪类药物可优先纳入替代策略、哪些动物试验可被减少或替代、如何结合有限动物数据与NAMs数据做综合毒性评价，并初步构建决策树与实施路线。

“先锋计划”的设计尤其值得关注：不设名额限制，招募期五年，对纳入项目采取早期介入、及时沟通、全程跟踪的工作模式；通过审查的技术方法，申请人可在药物研发项目中用于特定应用场景，无需重复验证。这实质上给企业提供了一个可预期的验证通道。

三、突破点：哪些场景已经跑通

技术并非全面替代，而是在特定场景形成优势。目前验证最充分的是肝毒性评估：器官芯片对已知肝毒性化合物的识别准确率可达87%，国产肝脏芯片综合准确率报道达92.3%，能识别出动物实验漏报的临床肝毒性，FDA也已启动多中心联合验证项目。其次是局部给药的局部毒性，眼科、皮肤等场景中类器官可直接模拟局部组织反应。第三类最具刚性需求：动脉粥样硬化、血脑屏障相关疾病、自身免疫疾病等缺乏合适动物模型的领域，类器官与器官芯片不是替代选项，而是唯一选项。

中国团队的进展也集中在2026年。“十五五”规划草案首次把类器官与器官芯片列入国家前沿科技攻关任务；东南大学团队在国际上首次完成太空心血管器官芯片在轨检测，推动国内首个采用心脏器官芯片数据获批临床试验申请的创新药落地，并发布我国首个器官芯片国家标准《皮肤芯片通用技术要求》。同期，哈佛Wyss研究所的骨髓芯片随2026年春季的绕月任务升空，用于研究深空辐射与微重力对造血干细胞的影响。

四、产业格局：CRO、类器官与AI制药挤入同一赛道

产业侧的重排同样剧烈。传统CRO早年为锁定实验猴资源投建的重资产面临减值压力，头部企业已开启转型：昭衍新药提出以人源多功能干细胞生产为基础向多种类器官平台拓展，计划结合心、脑、肝与肠类器官完善体外药效与毒理评价模型；美迪西搭建“AI驱动＋类器官＋干湿融合”的NAMs服务平台，打通类器官、器官芯片、AI预测、PBPK模拟与体外毒理能力；AI制药一侧，英矽智能依托自动化实验室搭建以肝类器官为核心的自动化筛选平台，通过标准化、规模化持续产生高质量数据，再用AI建立化合物结构特征与肝毒性风险的关联模型。

专注器官芯片的企业开始出现真实营收。上海耀速科技2026年初成为全球唯一入选FDA相关评审通道的中国器官芯片企业，半年内完成近4亿元A轮系列融资，与赛诺菲、辉瑞、诺和诺德等企业的合作从单次项目升级为多年期战略框架协议，公司披露2026年预计有数千万元营收及超亿元在手订单。中国在该领域的专利申请量2025年已占全球总量约37%，是增长最快的区域。

五、清醒判断：替代不等于取代

把芯片当作万能替身仍然为时过早。单器官芯片无法复现整体生命系统的联动，类器官普遍缺少血管化结构、完整神经支配与免疫微环境，难以模拟全身性反应。业界寄望用AI拟合类器官、动物与人类多源数据来提升预测力，但受访研究者提醒，有效性预测与安全性验证是两套不同逻辑，能提升药效预测的模型不等于天然能预测安全性，反之亦然；把多来源数据整合进一个“虚拟患者”模型，短期内受制于数据量与算力，仍难实现。

更现实的约束在验证闭环。各国对NAMs是否与动物试验等效的判定进度不一，只要“补做动物试验”的可能性仍悬在头顶，药企的长期采购意愿就会趋于保守。药学专家的判断相对保守而中肯：对于复杂的全身免疫与神经行为研究，实验猴的核心地位在未来五到十年仍难被撼动。对科研与产业从业者来说，2026年的机会窗口不在“全面替代”的叙事里，而在肝毒性、局部毒性、无模型疾病这三类可验证场景，以及标准、数据与资格认定这三块尚未填满的基础设施上。